協会本部　岸川事務局長から以下の情報提供がありましたのでお知らせします。

　バイオジェン社、SOD1-ALSの治療薬トフェルセンが2024年12月2日の夕方に開催された薬事審議会　医薬品第一部会で承認が了承されました。（承認は大臣が行う行為なので部会は「了承する」、、、細かいですね）

　なお、今回の件はSOD1-ALSの患者さん・ご家族にとっての朗報であるとともに、以下の視点からSOD1-ALS以外の家族性ALSや孤発性ALSにとっても大きな意義があるものと思っています。

①「病気の原因に直接働きかける薬」であり、今後の他の家族性ALSや孤発性ALSの治療薬の開発への影響は大きい
②PMDAが治験プロトコル墨守のスタンスをとらなかった数少ない例の一つになった（トフェルセンの効果が評価期間内では示されず期間後に示されたことから、治験プロトコル墨守で判定すれば承認されず、再度第Ⅲ相治験を行うことになるかバイオジェン社が日本での申請を取り下げる懸念もあった）